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Principais temas / Main Topics
Doenças Lisossomais de Sobrecarga (DLSs): biomarcadores e novas estratégias terapêuticas
Lysosomal Storage Diseases (LSDs): biomarkers and new therapeutic strategies
MPS II - Hunter: experiência com Terapia de Reposição Enzimática
MPS II - Hunter disease: experience with ERT
MPS IV A – Morquio A: perspectivas terapêuticas num futuro próximo
MPS IV A - Morquio A: therapeutical perspectives in the near future
MPS VI Maroteaux-Lamy: tratamento precoce com Galsulfase
MPS VI Maroteaux-Lamy: early treatment with Galsulfase
MPS III B – Sanfillippo B – terapia genética em modelos animais
MPSIII B - Sanfillippo B: gene therapy in an animal model
Terapia de Reposição Enzimática em crianças com Fabry
Enzyme replacement therapy of children with Fabry disease
Transformar o desenvolvimento de tratamentos para as Doenças Lisossomais de Sobrecarga (DLSs)
Transforming the development of treatments for Lysosomal Storage Disorders (LSDs)
Niemann – Pick tipo C e o tratamento de privação de substrato: perspectiva geral
Niemann - Pick type C and substrate deprivation treatment: an overview
Doença de Pompe: experiência com Terapia de Reposição Enzimática
Pompe Disease: experience with enzyme replacement therapy
A Indústria farmacêutica e as novas terapêuticas em desenvolvimento
The pharmaceutic industry and the new therapeutic strategies in development.
O papel das especialidades de saúde na gestão e na melhoria da qualidade de vida dos pacientes e famílias com DLSs
The role of health care specialties in the management and in improving the quality of life of patients and families with LSDs.
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